Cavia: i partecipanti ai trial clinici rischiano
Parliamo molto della medicina basata sull'evidenza.sulla base dei risultati degli studi clinici - ma pochi capiscono come questi studi sono condotti e cosa significano per i partecipanti stessi. Uno sembra essere un laboratorio futuristico con molti sensori, un altro sembra che la ricerca non sia etica o pericolosa, perché è possibile ottenere un placebo anziché una cura per il cancro. Descriviamo quali meccanismi proteggono i pazienti delle sperimentazioni cliniche e perché le persone vanno a farne parte.
Chi fa ricerca e perché
Gli studi sulle droghe su larga scala sono spesso condotti da società farmaceutiche che li creano - questo è necessario, perché senza studiare l'efficacia e la sicurezza, nessuno ci permetterà di registrare un farmaco. Dal momento della creazione di una nuova molecola alla registrazione avvenuta con successo, ci vogliono circa quindici anni, e in varie fasi vengono eliminate decine di migliaia di altre sostanze, che non diventeranno droghe. Dopo un lungo lavoro in laboratorio, iniziano gli studi preclinici sugli animali e in vitro, ad esempio sulle colture cellulari. L'insieme standard è lo studio della tossicità, degli effetti su vari organi e tessuti, effetti sulla fertilità, teratogenicità, cancerogenicità e altri parametri. Infine, dopo aver raccolto un numero sufficiente di dati, l'azienda inizia a condurre studi clinici, cioè a studiare come un potenziale farmaco funziona nel corpo umano.
Questo è un momento emozionante per l'azienda farmaceutica: puoi contare su dati teorici quanto vuoi, ma nessuno sa come reagirà il corpo umano all'introduzione di una nuova sostanza. Gli studi clinici della prima fase (i primi, incluso il primo-in-umano, il primissimo nell'uomo) sono di solito condotti con la partecipazione di volontari sani. In questa fase non è ancora determinante l'attività nel trattamento della malattia, si tratta di stabilire una sicurezza di base. I primi studi di fase sono gli unici per i quali i partecipanti sono pagati. Molto spesso vengono scelti giovani uomini sani - e per alcuni di essi la partecipazione alla ricerca diventa un'importante fonte di reddito (possiamo parlare di importi di 200-300 dollari al giorno).
Le fasi seguenti, la seconda e la terza, sono già vicine alla vita reale. La terza fase della ricerca è finalizzata alla raccolta di dati sull'efficacia del farmaco, in modo che possa essere finalmente registrato, quindi i pazienti con malattie specifiche sono coinvolti in esso. Se stiamo parlando di malattie comuni come l'asma, il numero di partecipanti può essere nelle decine di migliaia in tutto il mondo. Allo stesso tempo, per partecipare allo studio non è necessario essere in un laboratorio speciale - può offrire il medico curante in una clinica o in un ospedale ordinario; in Russia, gli studi sono condotti in centinaia di istituzioni mediche in diverse città.
Nel 2013, mi è stato diagnosticato un cancro al seno. Abbiamo avuto un intervento chirurgico, quindi la chemioterapia e la radioterapia sono state avanti. Nel centro di oncologia, mi è stato offerto di prendere parte a uno studio clinico di un farmaco che è stato sviluppato per ridurre gli effetti collaterali della chemioterapia - cioè, in modo che i pazienti non vomitino, in modo da non avere affaticamento grave e cattiva salute. Ho acconsentito senza esitazione e non provare un nuovo farmaco: ho semplicemente capito che all'interno della struttura dello studio, la chemioterapia sarebbe della migliore qualità, con farmaci originali e non generici. Di conseguenza, il farmaco stesso studiato perfettamente per me, l'effetto era buono. So che ora è registrato e venduto.
Come raggiungere condizioni ideali
Questo è difficile da credere, ma anche se lo studio è condotto in centinaia di cliniche in tutto il mondo, in paesi in cui si parlano lingue diverse ea volte si utilizzano standard diversi di trattamento e diagnostica, tutti i processi, le procedure e la registrazione dei dati nello studio sono standardizzati al massimo. A tale scopo, il protocollo - il principale documento di ricerca - descrive i dettagli più fini; se è necessario misurare la pressione e il polso dopo che una persona ha assunto il medicinale, il protocollo indicherà l'ora esatta della misurazione, ad esempio dopo uno, tre o cinque minuti. Tutto ciò non significa che non vi siano violazioni, ma controlli costanti possono ridurre il rischio al minimo e l'analisi dei dati tiene conto anche del rischio di errori.
Negli studi clinici, viene registrato assolutamente tutto ciò che accade al paziente, indipendentemente dal fatto che gli eventi sembrino essere "effetti collaterali" del farmaco studiato. Un taglio durante la rasatura può essere attribuito alla fretta e una frattura causata da una caduta sulla strada può essere attribuita a uno sfortunato incidente; ma se tutti gli incidenti sono registrati, può essere chiaro che i tagli sono diventati frequenti, perché il farmaco causa tremori alle mani e le fratture saranno associate ad una maggiore fragilità delle ossa.
Fu così che si scoprì che il sildenafil (un farmaco che ora viene usato per trattare la disfunzione erettile) aiuta a mantenere l'erezione - questo farmaco è stato sviluppato per il trattamento dell'angina pectoris. Gli effetti cardiologici non erano molto buoni, ma i pazienti così spesso parlavano del miglioramento della funzione sessuale che era impossibile ignorare questo fatto. La società ha assunto lo sviluppo di sildenafil in un profilo completamente diverso - e questa è stata una rivoluzione nel mondo farmaceutico, quando tutti hanno iniziato a parlare del settore delle "droghe di stile di vita". Una storia simile è accaduta con il minoxidil: è stata studiata in pazienti con ipertensione arteriosa, quando si è scoperto che stimola la crescita dei capelli; di conseguenza, il farmaco è stato registrato per il trattamento della calvizie.
Ho partecipato allo studio di un farmaco per il trattamento della sclerosi multipla per il quarto anno. Ad un certo punto, la mia solita terapia ha smesso di funzionare, e la scelta è stata questa: o passare a farmaci domestici di cui non mi fido (e che non differiscono molto da quello che ho ricevuto), o partecipare a uno studio clinico di una nuova generazione di farmaci. Mi fido del mio dottore, ha spiegato tutto bene, e ho accettato. L'effetto è molto buono, il mio benessere è migliorato, sono attivo, gioco a tennis. Voglio continuare a stare su questa medicina, anche se sarà certamente molto costosa(Le aziende farmaceutiche spesso danno ai pazienti l'opportunità di continuare a ricevere il medicinale dopo la fine dello studio fino a quando non diventano disponibili, ad esempio, come parte del programma MHI. - Ed.).
Etica e design
Forse i principali miti sulle sperimentazioni cliniche sono "il dottore non ha idea di cosa il paziente stia ricevendo", "puoi ottenere un placebo invece di una droga vitale", "una persona potrebbe anche non sapere che sta vivendo qualcosa su di essa". Ma in realtà non è così - e se le violazioni si verificano e non rimangono nascoste. La chiave per qualsiasi ricerca è il consenso informato del paziente; di solito una persona riceve un documento multipagina in cui la ricerca è descritta in parole semplici e comprensibili, e può facilmente studiarla a casa, discutere della situazione con i parenti e poi porre le eventuali domande al medico. Prima che venga firmato il modulo di consenso, non è possibile condurre procedure di ricerca.
Per quanto riguarda i medici che non sanno cosa il paziente sta ricevendo, un metodo in doppio cieco significa davvero che né i partecipanti né i ricercatori sanno che tipo di terapia viene eseguita. Ma allo stesso tempo tutte le opzioni possibili sono conosciute; Possono essercene due o più, possono includere un placebo, uno studio in dosi diverse o alcuni farmaci già noti. È noto in anticipo quali effetti e reazioni sono prevedibili. Esistono criteri per i quali il trattamento può e deve essere annullato e, per le situazioni di emergenza, vi è l'opportunità di scoprire che cosa è stato utilizzato esattamente per un particolare partecipante.
Il placebo non è sempre utilizzato: in situazioni in cui vi è una terapia efficace registrata, sarebbe immorale lasciare il paziente senza trattamento. Se tale terapia non esiste, ma già in una fase iniziale dello studio, risulta che il nuovo farmaco è chiaramente efficace, il corso di ricerca può cambiare, in modo che tutti i partecipanti ricevano il trattamento necessario. La ricerca è anche un sacco di controlli: la qualità dei dati raccolti è costantemente monitorata, la presenza o l'assenza di violazioni e l'etica. Se ci sono nuovi dati importanti, vengono segnalati a tutti i ricercatori del mondo, notificando allo stesso tempo i comitati etici. Se vengono apportate modifiche allo studio, i pazienti scopriranno sicuramente di loro, che dovranno di nuovo dare il consenso scritto a un'ulteriore partecipazione (o ad abbandonarla). Ogni partecipante può lasciare lo studio in qualsiasi momento senza spiegarne i motivi.
Benefici e danni
Tutti i possibili rischi sono spiegati in anticipo ai pazienti - incluso il rischio di reazioni indesiderate impreviste che non sono mai state osservate prima, o complicanze come lividi o dolore dopo l'assunzione di sangue da una vena. Ogni partecipante deve ricevere un'assicurazione che coprirà eventuali danni arrecati qualora si verifichi. I soldi per la partecipazione alla ricerca non pagano (tranne che per la prima fase in volontari sani), ma spesso compensano, per esempio, il costo del trasporto o del cibo mentre si trovano nella clinica.
A volte non è previsto alcun beneficio personale per il paziente - e scrivono anche su questo sotto forma di consenso informato, offrendo di contribuire alla scienza e, eventualmente, di fare un lavoro utile per la medicina del futuro. Eppure i benefici sono spesso ovvi, e non solo per l'efficacia di un nuovo farmaco. I partecipanti alla ricerca ricevono maggiore attenzione, esami più regolari, esami del sangue e delle urine nei laboratori internazionali (campioni di sangue provenienti da tutta Europa, inclusa la Russia, possono essere inviati, per esempio, in Svizzera o in Belgio).
Dove posso trovare uno studio adatto
Il principale database di ricerca clinica mondiale è clinicaltrials.gov, in cui è possibile filtrare la ricerca, anche per malattia e nomi di paesi; Le ricerche condotte in Russia sono anche raccolte sul sito web clinical-trials.ru. Altre opzioni sono i siti di grandi case farmaceutiche, la maggior parte delle quali ha pagine russe e la capacità di cercare ricerche cliniche su singole malattie.
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